top of page
علاج جيني لمرة واحدة لمرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم.
صُمم دواء كانيكسثال كعلاج شافٍ للمرضى المؤهلين المصابين بمرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم. يعالج كانيكسثال السبب الجذري لمرض الثلاسيميا بيتا عن طريق استعادة إنتاج الهيموجلوبين الطبيعي وتخليص المرضى من عمليات نقل الدم مدى الحياة وعلاجات استخلاب الحديد.
تجربة البرنامج ونتائجه
لمحة عن الأدلة (استناداً إلى البيانات المتاحة حتى أكتوبر 2025)
تم علاج أكثر من 70 مريضًا
تم علاج 17 مريضًا في المرحلة الثانية من العلاج، و9 مرضى في المرحلة الأولى.
أكثر من 40 مريضًا تم علاجهم في الواقع العملي
خالٍ من نقل الدم
جميع المرضى الذين عولجوا حتى الآن قد استغنوا عن نقل الدم.
أطول فترة متابعة كانت حوالي 4.5 سنوات.
متوفر في الصين
المنتج متوفر تجارياً للمرضى في المستشفيات المعتمدة في الصين بناءً على برنامج تجريبي للوصول إليه.
يتم جمع الخلايا الجذعية الدموية من المريض من خلال عملية فصل مكونات الدم*.
تتم إضافة جين بيتا غلوبين وظيفي إلى الخلايا المجمعة باستخدام ناقل فيروسي عدسي**.
يتم اختبار كل دفعة بعناية للتأكد من سلامتها وجودتها قبل عملية التسريب.
يتم حقن الخلايا الجذعية المعدلة مرة أخرى في المريض لاستعادة إنتاج الدم الصحي.
1.
2.
3.
4.
كيف يعمل كانيكسثال
*الفصل الدموي هو إجراء يسمح بفصل وجمع الخلايا الجذعية من الدم الكامل باستخدام جهاز الطرد المركزي.
الناقل الفيروسي البطيء هو أداة جزيئية تُستخدم لإيصال المادة الوراثية (جين بيتا غلوبين وظيفي في هذه الحالة) إلى
الخلايا. إنها في الأساس "شاحنة توصيل" مشتقة من فيروس عدسي تم هندسته ليكون آمنًا ومفيدًا للبحث والطب.
الكانيكسثال
تم تصميم دواء Kanexthal لمعالجة السبب الجذري لمرض الثلاسيميا بيتا، وليس فقط لإدارة أعراضه.
باستخدام الخلايا الجذعية الدموية للمريض نفسه، يُدخل دواء كانيكسثال جين بيتا غلوبين وظيفيًا يمكّن الجسم من إنتاج الهيموغلوبين السليم بشكل مستقل. وهذا يقلل - وفي كثير من الحالات، يلغي - الحاجة إلى عمليات نقل الدم المتكررة.
بخلاف أنظمة نقل الدم مدى الحياة التي يمكن أن تؤدي إلى زيادة الحديد ومضاعفات أخرى، فإن Kanexthal يقدم علاجًا لمرة واحدة، يحتمل أن يكون علاجًا شافيًا.
يسمح ذلك للمرضى بتحقيق مستويات مستقرة من الهيموجلوبين واستعادة حياة طبيعية أكثر وخالية من عمليات نقل الدم.
bottom of page